未来医药 研发创新从单点突破转向全面升级

  随着人工智能加速融入,未来医药正在经历一场深刻的范式变革 。在9月13日举行的2026浦江创新论坛未来医药创新分论坛上 ,与会嘉宾纷纷表示,AI正重塑药物研发 、生命健康研究的底层逻辑,降低创新成本。未来医药研发正在加速从经验驱动向科学驱动 ,从单点突破向全面升级转变。

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  从提速工具到原生体系

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  当日,创新药物国家实验室体系人工智能医药创新联合体正式启动 。该联合体由临港实验室牵头,联合科研机构、医院与企业共同组建 ,汇聚人工智能与医药领域创新力量,建立跨主体协同机制,支撑原创新药攻关。

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  中国科学院院士、中国科学院上海药物研究所研究员陈凯先表示 ,我国生物医药创新正从跟踪仿制 、模仿创新向原始创新加速迈进。“人工智能与生物医药的融合正从‘工具’迈向‘原生’的新阶段 。AI加速融入靶点发现、分子设计、实验验证 、临床研究等新药研发环节 ,并与自动化实验、虚拟细胞等技术融合,为原创新药突破提供新的技术路径。 ”陈凯先说。

  临港实验室首席科学家郑双佳表示,当前 ,AI制药技术正在迎来第四轮浪潮,推理大模型与科学智能体的出现,让规模化提出科学假说并迭代成为可能 。

  围绕生物医学研发场景的真实需求 ,临港实验室持续建设并开放“虚拟疾病生物学家·元生”平台 。据悉,平台已逐步覆盖文献情报、数据分析 、靶标发现 、分子设计和实验方案等关键环节,并完成若干闭环验证。

  与平台开放同步 ,临港实验室发布“元因·百靶”计划,面向全国开放申请、公开择优。该计划着眼于发现具有转化潜力、回应重大临床需求的疾病新靶标,并探索破解AI落地生物医学研发过程中的关键瓶颈 ,构建有效的干湿闭环转化体系 。

  打通闭环能力是关键

  AI显著提升药物研发关键环节的效率。但在业内人士看来,提高效率并不意味着提升新药研发成功率,如何做好验证与转化成为AI制药迈向下一阶段必须回答的问题。

  清华大学药学院创始院长丁胜坦言 ,AI可以快速生成大量分子设计 ,但临床验证依然漫长,充满不确定性 。如果验证能力跟不上,AI可能放大时间与资本的浪费。“AI大幅降低了普通药物分子的开发门槛 ,单一靶点药物领域也可能出现更多同质化竞争,造成‘生成越多,失败越多’的局面。 ”丁胜说 。

  丁胜表示 ,未来药物研发可以探索新的治疗范式,如不再局限于针对单一疾病 、单一靶点开发药物,而是进一步利用细胞治疗等技术 ,向组织修复和再生拓展。通过产品的持续迭代,以及临床反馈不断反哺研发,形成新的治疗路径。

  上海未来产业基金总经理魏凡杰认为 ,当前基础研究正在进入“超加速”阶段,但还没有真正让整个制药行业产生质的变化、显著提高商业价值 。

  “下一代AI制药的护城河在于‘闭环’能力。”魏凡杰表示,随着模型能力逐渐趋于通用、推理成本下降以及开源与闭源模型逐渐趋同 ,真正稀缺的将是连接模型与现实研发体系的能力 ,即将AI接入真实研发场景,实现干实验与湿实验结合,并让实验数据持续回流 ,形成持续迭代的研发闭环。

(文章来源:上海证券报)

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